일반기술

제 1형 당뇨병 치료 또는 약제민감성 표지로서 이중 사용하는 유전자 요법

NAD(Nicotinamide adenine dinucleotide)는 세포간의 에너지 전이반응 과정에 수반되는 핵심 뉴클레오티드로, (즉, 산소호흡과 무산소호흡) 손상된 DNA의 복구를 위해 요구된다. NAD는 세포의 핵 안에 합성되어 통제된다. 합성 통로에서 핵심 효소는 nicotinamide mononucleotide adenylyltransferase (NMNAT)로 NAD 합성은 NMNAT의 발현을 조절함으로써 세포 내에서 조절된다. 본 연구팀에 의해 새로운 인간 NMNAT 유전자가 클론되고 발현되어, 제 1형 당뇨병을 위한 NMNAT 유전자 요법이 제1형 당뇨병을 막고, 지연시키며, 치료하기 위해 췌장의 베타 세포내에서 NAD 합성을 유발하도록 하는 새로운 장을 공급한다.종양에서 NMNAT 발현의 범위가 그들의 tiazofurin과 같은 IMPDH 금지 약물 치료에 대한 민감성을 결정한다는 것을 보여준다. 어떤 화학요법 복합물은 NMNAT 유전자를 표현하는 종양들의 치료를 위해 선택되어질 수 있다. NMNAT 유전자 요법은 제1형 당뇨병 치료를 위해 NAD 합성을 유발한다.